Gentherapie – Die Reparatur der Natur

Künftige Gentherapien könnten nicht nur Defekte im Erbgut heilen, sondern auch Aids. Weil sie so präzise sind, versprechen sie zudem weniger Nebenwirkungen.

[…] „Für den Transport des heilenden Gens in die Zelle werden umgebaute Viren benutzt“, sagt Toni Cathomen, Direktor am Institut für Zell- und Gentherapie (IZG) des Uniklinikums Freiburg. Diese Genfähren, sogenannte Vektoren, klinken sich mitsamt ihrer heilsamen Fracht im Genom der Zellen ein. Ein grobschlächtiges Verfahren, bei dem das therapeutische Gen blind an einem zufälligen Ort im Erbgut des Patienten landet. Geschieht das an der falschen Stelle, kann zufällig ein Krebsgen aktiviert werden. Schon lang suchen die Gentherapeuten daher nach Alternativen. „Wir wollen weg von den Vektoren“, sagt Cathomen.

Seit zwei Jahren erobert ein neues Verfahren die Labore. Eine Technik, mit der Wissenschaftler beliebige Veränderungen der Erbinformation vornehmen können – punktgenau und hocheffizient. Sie ist einfach, robust und billig und hat sich in der biologischen Grundlagenforschung in weniger als einem Jahr etabliert. Derzeit erreicht sie die medizinische oder „rote“ Biotechnologie (und damit auch die Stammzellforschung) sowie die Grüne Gentechnik*. Bald dürfte sie auch bei Patienten in den Kliniken erprobt werden. Eine neue Form der Gentherapie, so hoffen die Fachleute, soll dann Menschen retten – wirkmächtig und risikoarm. Das komplizierteste an der Technik ist ihr Name: Crispr/Cas9.

Von „Genome-Engineering“ oder „Genome-Editing“ sprechen Wissenschaftler bei dieser direkten Art der Genmanipulation: Die kodierte Information lässt sich direkt an ihrem Platz im Erbgut bearbeiten, ohne dass die natürliche Umgebung im Erbmolekül zerstört wird. Jeden einzelnen Buchstaben im Genom sollen Therapeuten mit dieser hochpräzisen Methode bearbeiten können. Das Verfahren verwirklicht die ideale Gentherapie. Defekte Gene werden nicht ersetzt wie bisher – sondern buchstäblich geheilt. […]

zum Artikel/Quelle: http://www.zeit.de/2014/44/gentherapie-aids-heilung-nebenwirkungen

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